Des chercheurs colombiens font de nouvelles avancées dans le traitement du Morquio A

Un groupe de chercheurs colombiens a réalisé deux avancées scientifiques dans le traitement de la maladie de Morquio A dans le pays. La première est une amélioration de la thérapie génique par un virus afin qu’il atteigne l’os, le principal organe touché par cette maladie. La seconde est une stratégie permettant au système immunitaire de ne pas rejeter la protéine manquante qui est administrée aux patients atteints de cette maladie.

Dans un entretien avec la revue Medicina y Salud Pública (MSP), le chef de file de l’étude, le chimiste pharmaceutique Carlos Javier Alméciga, docteur en sciences biologiques, professeur et directeur de l’Institut des erreurs innées du métabolisme à la Pontificia Universidad Javeriana en Colombie, a déclaré

“Les derniers rapports de l’Institut national de la santé montrent que le Morquio est l’erreur inné de métabolisme la plus fréquente dans le pays – la Colombie – et on estime à environ 200 le nombre de patients atteints de cette maladie au niveau national, ce qui nous place au troisième rang mondial pour le nombre de cas”.

C’est l’une des raisons pour lesquelles l’institut mène des recherches sur Morquio depuis plus de 20 ans. Le responsable de l’étude a rappelé qu’il est important de garder cela à l’esprit :

“Les erreurs innées du métabolisme sont des maladies d’origine génétique dans lesquelles il y a des altérations du métabolisme de certains composés. Dans le cas du Morquio A, il y a atteinte à une enzyme qui produit l’accumulation d’un composé sucré et ces composés, lorsqu’ils s’accumulent à l’intérieur de la cellule du patient, produisent des altérations du type osseux”.

Protéines

L’une des premières enquêtes a consisté à produire la protéine manquante chez les patients de Morquio A pour les approvisionner. Ils ont décidé de le fabriquer avec des microorganismes ; cependant, simultanément, une entreprise pharmaceutique l’a également fabriqué et il a été approuvé.

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Actuellement, ce produit est administré aux patients. Cependant, depuis que l’Institut des erreurs innées du métabolisme a réalisé que la protéine approuvée était rejetée par l’organisme des patients parce qu’il la reconnaissait comme exogène. Ils se sont donc efforcés d’éviter cette situation.

“En ce sens, ce qui a été développé était une stratégie qui permettait au système immunitaire de ne pas reconnaître la protéine administrée comme étrangère. Ce qui, au moins chez les animaux, a augmenté l’efficacité de la thérapie,

a déclaré l’enquêteur.